Inyección de 2 millones de dólares: mitos y amarga verdad sobre la “panacea” para la AME.

Últimamente vemos cada vez más referencias en Internet al nuevo fármaco Zolgensma, un fármaco registrado en Estados Unidos en 2019. La recaudación de fondos para su compra en las redes sociales está aumentando y en los medios rusos aparece una gran cantidad de publicaciones sobre este tema. Al mismo tiempo, Zolgensma es el medicamento más caro del mundo: el tratamiento requiere sólo una inyección, pero cuesta 2,1 millones de dólares y es elogiado en la prensa y en las redes sociales como un medicamento milagroso con un efecto garantizado. ¿Pero es?

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó el uso del fármaco suizo Zolgensma en 2019. Se trata de la primera terapia génica del mundo para niños menores de dos años con atrofia muscular espinal (AME).

La enfermedad a menudo provoca parálisis, dificultad para respirar y la muerte a los pocos meses de nacer, especialmente en el primer tipo, el más grave, de la enfermedad. Cada año en Rusia nacen 200 niños con AME. Se desconoce el número exacto de pacientes con atrofia muscular espinal en nuestro país. 

Ha surgido mucha controversia en torno al medicamento Zolgensma: muchos argumentan que esta terapia es una pérdida de dinero injustificada, para algunos este medicamento se ha convertido en una verdadera salvación.

Recientemente, los medios de comunicación sorprendieron a los lectores con titulares aterradores: "En Moscú, después de una inyección de 160 millones de rublos, un bebé de Volgogrado fue hospitalizado".

Como descubrimos, después de que le inyectaran el medicamento más caro del mundo, el niño experimentó un deterioro en su salud. Al mismo tiempo, la madre del niño herido afirmó que con respecto a la principal enfermedad de su hijo, la atrofia muscular espinal, todo va bien.

Sin embargo, a juzgar por los últimos estudios internacionales, este medicamento es realmente una panacea para esta terrible enfermedad.

La triste verdad es que existen varias condiciones, una de las cuales es el tratamiento prematuro con el medicamento, antes de que aparezcan síntomas graves. Otra condición importante es la edad del paciente: según Laurent Servais, profesor de pediatría de la Universidad de Oxford, Zolgensma funciona bien en niños de hasta siete meses.

“Los padres de niños enfermos y la Asociación Belga contra las Enfermedades Neuromusculares se pusieron en contacto conmigo y me pidieron que interviniera. Zolgensma es verdaderamente un fármaco innovador. Estamos hablando de terapia génica, no puedo decir nada malo de Zolgensma. Pero el problema es que el único estudio publicado demuestra que este medicamento funciona bien en niños menores de siete meses. Cuanto más tarde lo reciben los niños, peor funciona. Hubo un caso en el que le dieron Zolgensma a un niño de siete meses y prácticamente no tuvo ningún efecto en él. Los niños que ya han desarrollado síntomas de la enfermedad nunca recuperarán la salud”, afirmó Laura Servais en una entrevista con un corresponsal del periódico belga La Libre.

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Novartis (la segunda compañía farmacéutica del mundo) presentó recientemente datos positivos de dos estudios sobre la terapia génica de Zolgensma, respaldados por las palabras de un profesor de la Universidad de Oxford. Estos estudios demostraron que los niños con atrofia muscular espinal (AME) que fueron tratados antes de la aparición de los síntomas alcanzaron hitos motores apropiados para su edad, incluida la capacidad de sentarse, pararse sin apoyo y caminar.

Los bebés tampoco necesitaron ventilación artificial ni sonda de alimentación después de la terapia. Los médicos no notaron ningún efecto secundario grave.

Zolgensma es una terapia génica transformadora esencial y única para la atrofia muscular espinal (AME) tipo 1 si se usa antes de la aparición de la enfermedad y antes de los 7 meses de edad. Por lo tanto, no importa cuán buenas sean las intenciones, es muy importante resolver los problemas del diagnóstico temprano de la enfermedad; solo en este caso el medicamento realmente mostrará un efecto positivo.

Los datos muestran que los niños mayores (mayores de seis meses de edad) lograron beneficios clínicamente significativos al usar no solo Zolgensma, sino después o en combinación con otras terapias aceptables para el tratamiento de la AME.

Foto: Imágenes falsas